多发性骨髓瘤(MM)作为一种典型的老年性血液肿瘤,在我国成人血液肿瘤发病率中高居第二位,仅次于淋巴瘤。随着全球老龄化进程的加速,这个被称为“银发血液杀手”的疾病,正日益受到全社会的关注。近日,暨南大学附属第一医院血液科主任钟立业教授接受南方+记者采访时指出升鸿网,多发性骨髓瘤迈向“功能性治愈”的征程中,医患之间的紧密配合是关键。
老年高发的隐匿杀手
在中国,每10万人中约有1.6个多发性骨髓瘤患者,发病年龄多为60岁以上,且发病率呈逐年增高趋势。值得注意的是,有数据显示中国患者平均发病年龄为57岁,较欧美国家年轻了5-10年。
身为恶性肿瘤,多发性骨髓瘤的特殊之处在于其破坏的隐匿性——它不像常见肿瘤那样会形成明显肿块,而是在悄无声息中侵蚀着患者的骨骼与脏器功能。钟立业教授用生动的比喻解释其发病机制:“若将人的身体比作一个社会,体内的浆细胞原本扮演着维持‘治安’的角色,它们会自主制造守护健康的‘武器’(即蛋白)。当个别浆细胞发生异变时,在初期可能不会对‘社会治安’造成明显影响。但当异常浆细胞大量增殖,产生过量单克隆蛋白时,便会引发免疫力低下、肾损伤及致命性骨折等一系列严重问题。”
“而且多发性骨髓瘤对脏器的损害不容忽视升鸿网,有些患者虽生命体征稳定,却因肾功能不全需要终身血透维持生命;还有些患者因出现压迫性骨折需长期卧床,更有甚至因腰椎塌陷而导致瘫痪。”钟立业教授分享道。
令人欣慰的是,目前多发性骨髓瘤的多款药物已经纳入国家医保支付体系,还有更多惠民保险及商业保险提供多层次保障。“从卫生经济学角度看,规范治疗这类患者能够减轻整体医保的支付压力。”钟立业教授进一步解释,“早诊早治是其治疗的关键所在,若能在疾病早期及时发现,通过科学干预避免患者进入血透阶段,不仅能提高患者生活质量,更能显著减少并发症带来的巨额医疗支出。”
早诊困难与复发管理挑战
多发性骨髓瘤的早期识别一直是临床诊疗的难题。“倒不是说会误诊,而是这种病早期很难发现,”钟立业教授坦言,该病存在一个缓慢演变的“意义未明的单克隆蛋白血症”前期阶段,这使得早期预警变得尤为困难。正因如此,如何突破早诊困境,为患者争取更有利的治疗时机,成为临床关注的焦点。
破解这一难题的关键,在于推广血清蛋白电泳这一有效的筛查项目,“这是个成本很低的检查,却能精准检测出异常蛋白的存在”。钟立业教授提到,复旦大学中山医院曾将其纳入常规体检的经验:“通过这种方式,筛查出了大量M蛋白升高的潜在患者。”遗憾的是,目前国内多数患者仍是在出现骨痛、肾功能衰竭等严重症状才确诊,往往已错过干预黄金期,这也凸显了尽早明确治疗方向的重要性。
对于多发性骨髓瘤的治疗,钟立业教授指出,其治疗目标是根除所有肿瘤克隆,尽可能获得并维持骨髓内外微小残留病(MRD)阴性,其中缓解深度是评估多发性骨髓瘤治疗疗效的重要指标。“整体而言,多发性骨髓瘤的治疗有两个黄金期,新诊断和首次复发阶段。这两个时期的治疗规范尤其重要,是患者获得深度缓解的关键时期。患者应优先选择可获得并维持MRD阴性的治疗药物,最大程度地获得深层缓解,患者的生存时间才能越长,生存质量也才更好,才有机会迈向‘功能性治愈’。”
然而,在“功能性治愈”实现过程中仍面临多重阻碍:多发性骨髓瘤具有高度异质性,部分高危患者存在“同病不同命”现象,不仅对药物原发耐药性,且“疾病的复发不可避免”。钟立业教授特别强调:“尤其年轻患者的病程往往更为凶险,俗话说‘事出反常必有妖’,这种多见于六七十岁老人的疾病,一旦发生在年轻人身上,病情通常会严重得多。”这意味着对于复发/难治类的多发性骨髓瘤患者,需要更精准有效的治疗手段。
目前对于复发/难治性多发性骨髓瘤患者,以双特异性抗体为代表的创新疗法展现出了突出优势。钟立业教授形象解释其机制:“它就像一只手牵着肿瘤细胞,另一只手牵着T细胞,然后像裁判一样把两者拉到一起,让T细胞主动攻击肿瘤细胞。”这种疗法的核心价值在于“即时可用”,无需经历CAR-T疗法复杂的的细胞制备过程,为病情危急的患者争取了宝贵时间。而要让这些治疗效果得以延续,患者的配合也至关重要。
患者的依从性是实现持久获益的基石。钟立业教授结合多年的临床观察强调:“严格的定期随访能帮助医生及早发现复发迹象,获得更长的生存时间。”
除了治疗中的配合,日常生活的科学管理同样不可或缺。多发性骨髓瘤患者的生活管理需遵循“三分治七分养”的原则。日常护理中,要重点防范感染,注意个人卫生,尽量避免前往人群密集场所;同时要特别注意骨骼保护,例如睡硬板床,避免剧烈运动和持重物,以防止骨折等情况。“那些充分信任医生并坚持规范治疗的患者,即使面对棘手的病情,也常能获得超预期的生存期。”钟立业教授最后强调。
南方+记者 严慧芳升鸿网
思考资本提示:文章来自网络,不代表本站观点。